□ FDA 고위관계자가 국제학술지 기고를 통해 새로운 희귀질환 및 개인맞춤형 치료제 허가 경로를 제정한다고 밝힘.

- FDA Martin Makary 국장과 Vinay Prasad 생물의약품평가연구센터(CBER) 센터장은 뉴잉글랜드의학저널(New England Journal of Medicine)에서 맞춤형 유전자 편집 치료법이 개발되고 승인되는 방식에 큰 변화를 촉발할 수 있는 새로운 규제 경로를 설명했음.

- "타당한 메커니즘 경로(Plausible Mechanism Pathway)"라고 불리는 새로운 허가 프로그램은 어떤 현상이나 반응이 실제로 일어날 수 있다고 합리적으로 설명되는 경우 시판 허가를 받을 수 있다는 의미로 해석됨.

- FDA는 무작위 임상 시험을 통해 대규모 환자 집단에서 단일 약물을 테스트하는 전통적인 약물 개발 모델이 개별화된 유전자 편집 요법을 수용하는 데 불가능하다는 것을 깨달은 후 이 새로운 허가경로를 만들고 있음.

- FDA는 희귀 질환, 특히 치명적이거나 심각한 아동 장애와 관련된 질병에 우선순위를 둘 것이지만, 이 경로는 일반적인 질병, 특히 대체 치료법이 없거나 상당한 미충족 수요가 존재하는 질병에도 사용할 수 있을 것이라고 언급함.

□ 한편, 이번 FDA의 새로운 허가 절차 제정으로 세포 및 유전자 치료제 제조업체가 중요한 수혜자가 될 가능성이 높음.